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去年年底，浙江省頒布了《關于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》，通知中明確了省醫保局按照“專家論證、價格談(tan)判(pan)、動態調(diao)整”的(de)原則(ze)，根(gen)據省罕(han)見病(bing)(bing)用藥專家委員會推薦的(de)罕(han)見病(bing)(bing)藥品，結合省經濟社(she)會發展水平、罕(han)見病(bing)(bing)用藥保(bao)障基金結余等情況，組(zu)織開展罕(han)見病(bing)(bing)用藥談判(pan)。

保障對象為：首次確(que)診時，已獲(huo)(huo)得(de)(de)浙江(jiang)省(sheng)已獲(huo)(huo)得(de)(de)浙江(jiang)省(sheng)戶籍(ji)滿(man)5年的(de)我(wo)省(sheng)基本(ben)醫(yi)(yi)療保險參(can)保人員；年齡不(bu)滿(man)5周歲(sui)，浙江(jiang)省(sheng)戶籍(ji)，其生父(fu)母一方(fang)獲(huo)(huo)得(de)(de)我(wo)省(sheng)戶籍(ji)滿(man)5年的(de)我(wo)省(sheng)基本(ben)醫(yi)(yi)療保險參(can)保人員。

在(zai)費用(yong)保(bao)障上，罕(han)見病患者(zhe)在(zai)指定(ding)治(zhi)療醫(yi)(yi)(yi)院(yuan)就診時(shi)，支付個(ge)人自付部分，其(qi)他費用(yong)由醫(yi)(yi)(yi)保(bao)經辦機構與指定(ding)治(zhi)療醫(yi)(yi)(yi)院(yuan)直(zhi)接結算(suan)。罕(han)見病藥(yao)品(pin)不計入指定(ding)治(zhi)療醫(yi)(yi)(yi)院(yuan)醫(yi)(yi)(yi)保(bao)總額預(yu)算(suan)管理和藥(yao)占比考核范圍。

上述兩個談判(pan)藥品(pin)分屬龐貝氏、法布雷疾病治療(liao)領域的特殊藥品(pin)，為國(guo)內患者(zhe)的治療(liao)帶來(lai)了希望。

美(mei)而贊是(shi)賽諾菲的一款治療龐貝氏的特效(xiao)藥(yao)(yao)，該藥(yao)(yao)2007年(nian)(nian)首次在美(mei)國上市，2016年(nian)(nian)底獲國家食品(pin)藥(yao)(yao)品(pin)監督管理總局(CFDA)批準用于龐貝病(bing)患者(zhe)的治療。

龐(pang)貝病(bing)是一(yi)種(zhong)由酸性α-葡萄糖苷酶缺(que)乏引起的(de)一(yi)種(zhong)常染色體(ti)隱性遺傳疾病(bing)，根據癥狀和(he)體(ti)征的(de)發(fa)(fa)生時間一(yi)般分(fen)為嬰兒(er)型(xing)和(he)兒(er)童(tong)及成人型(xing)，其新(xin)生兒(er)發(fa)(fa)病(bing)率僅(jin)為1/40000，由于對(dui)診(zhen)斷技術要求極高(gao)，且發(fa)(fa)病(bing)率低下，導(dao)致臨床診(zhen)斷困(kun)難。國際上的(de)平(ping)均診(zhen)斷時間長達7-10年(nian)。對(dui)于嬰兒(er)型(xing)龐(pang)貝病(bing)，多數患者在確診(zhen)后一(yi)兩年(nian)內死亡。

龐(pang)貝病會造成(cheng)患者的(de)肌(ji)(ji)肉、心肌(ji)(ji)、骨骼(ge)肌(ji)(ji)和(he)呼吸肌(ji)(ji)嚴重、且(qie)不可逆轉的(de)受損，當同齡的(de)孩子(zi)已經可以奔(ben)跑跳躍(yue)之時，龐(pang)貝病患者卻只(zhi)能以輪椅(yi)為生，依賴(lai)呼吸機輔助生存(cun)，且(qie)無(wu)可避免的(de)走向死亡(wang)，令患者及家人痛苦萬分。

法(fa)(fa)(fa)布(bu)贊(zan)(zan)是一款治療法(fa)(fa)(fa)布(bu)雷疾(ji)病的(de)特(te)效(xiao)藥(yao)，于2019年12月底(di)獲(huo)國(guo)家(jia)藥(yao)品(pin)監督管理局(ju)批(pi)準(zhun)用(yong)于被(bei)確診為法(fa)(fa)(fa)布(bu)雷病患(huan)者(zhe)的(de)長期酶(mei)替代療法(fa)(fa)(fa)，適用(yong)于成人、8歲(sui)及(ji)以(yi)上的(de)兒童和青少年。這是國(guo)內(nei)首(shou)個獲(huo)批(pi)的(de)法(fa)(fa)(fa)布(bu)雷病特(te)效(xiao)藥(yao)。目前，法(fa)(fa)(fa)布(bu)贊(zan)(zan)已在歐美等多個國(guo)家(jia)和地區上市(shi)。

法(fa)(fa)布雷(lei)病（也叫法(fa)(fa)布里病）是一種罕見的(de)(de)X染色體伴性遺傳的(de)(de)溶酶體貯積病，患(huan)者(zhe)常(chang)常(chang)出(chu)現如手腳燒灼般的(de)(de)疼痛，短(duan)(duan)則持續數分鐘，長則數日之久(jiu)，有時反復(fu)出(chu)現，嚴(yan)(yan)重(zhong)時無法(fa)(fa)正常(chang)生(sheng)活，并對(dui)腎、心(xin)臟、腦、神(shen)經等各器官產(chan)生(sheng)嚴(yan)(yan)重(zhong)損害造成病變，如得不到(dao)有效治(zhi)療將嚴(yan)(yan)重(zhong)威脅生(sheng)命。這類疾病癥狀往往出(chu)現在患(huan)者(zhe)兒(er)童至(zhi)青(qing)少年(nian)時期(qi)。此外(wai)，男(nan)性患(huan)者(zhe)臨床(chuang)癥狀重(zhong)于女性患(huan)者(zhe)，男(nan)性患(huan)者(zhe)平均生(sheng)存期(qi)較(jiao)對(dui)照人群縮短(duan)(duan)20年(nian)，女性患(huan)者(zhe)則縮短(duan)(duan)約10年(nian)。據統計，我國約有超(chao)過300名(ming)法(fa)(fa)布雷(lei)確診(zhen)患(huan)者(zhe)。